COMPRENDRE
les thérapies géniques
et cellulaires
Les thérapies géniques et cellulaires, ça vous parle ?
Pour le savoir, Thomas Huber, chercheur impliqué dans les thérapies géniques et cellulaires, est allé interroger des personnes croisées dans la rue...
De la cellule aux gènes
Les thérapies géniques et cellulaires regroupent un ensemble de biotechnologies 
qui utilisent ou modifient le fonctionnement de certaines cellules du corps humain, dans le but de traiter une maladie.
Biotechnologie : Technique utilisant des organismes vivants (micro-organismes, animaux, végétaux), généralement après modification de leurs caractéristiques génétiques, pour la fabrication industrielle de composés biologiques ou chimiques (médicaments, matières premières industrielles) ou pour l’amélioration de la production agricole (plantes et animaux génétiquement modifiés).
ADN (acide désoxyribonucléique) : Molécule composant les chromosomes situés dans le noyau des cellules et portant l’information génétique. Au niveau microscopique, l’ADN est constitué de deux brins enroulés en double hélice formés chacun d’une succession de nucléotides.
Gène : Segment d’ADN contenant l’information génétique permettant à l’organisme de fabriquer les protéines.
Thérapies cellulaires
Thérapies géniquesLa thérapie cellulaire consiste à greffer des cellules capables de restaurer la fonction d’un tissu ou d’un organe.
Ces cellules, dites thérapeutiques, sont obtenues à partir de cellules souches provenant du patient lui-même ou d’un donneur, qui vont être modifiées avant d’être réinjectées au patient.
Plusieurs approches de thérapies cellulaires disposent d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)* (ex. greffe de moelle osseuse) et de nombreuses autres sont actuellement en cours de développement.
* Accord devant être obtenu par tout médicament avant de pouvoir être commercialisé. Ce dernier est délivré par les autorités de santé européennes ou nationales compétentes (ex. Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé, ANSM), après évaluation de la sécurité, de l’efficacité et de la qualité du médicament.
On estime que plusieurs millions de personnes sont atteintes de pathologies rares (plus de 10 000) chacune causée par une mutation d’un seul gène.
La thérapie génique consiste à modifier génétiquement certaines cellules du patient. L’objectif dépend de la stratégie poursuivie et peut être de :
- Suppléer ou inhiber un gène malade
- Supprimer ou réparer un gène défectueux
- Introduire un nouveau gène afin de créer des cellules thérapeutiques
La modification génétique implique de faire pénétrer un gène dans les cellules du patient via un vecteur viral, injecté directement dans l’organisme ou dans les cellules préalablement prélevées au patient, qui lui sont ensuite réinjectées.
Aujourd’hui, plusieurs traitements disposent d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)* dans le traitement de certains cancers du sang. De nombreux essais cliniques sont en cours dans d’autres pathologies hématologiques et dans les tumeurs solides.
* Accord devant être obtenu par tout médicament avant de pouvoir être commercialisé. Ce dernier est délivré par les autorités de santé européennes ou nationales compétentes (ex. Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé, ANSM), après évaluation de la sécurité, de l’efficacité et de la qualité du médicament.
La thérapie cellulaire consiste à greffer des cellules capables de restaurer la fonction d’un tissu ou d’un organe.
Ces cellules, dites thérapeutiques, sont obtenues à partir de cellules souches provenant du patient lui-même ou d’un donneur, qui vont être modifiées avant d’être réinjectées au patient.
Plusieurs approches de thérapies cellulaires disposent d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)* (ex. greffe de moelle osseuse) et de nombreuses autres sont actuellement en cours de développement.
* Accord devant être obtenu par tout médicament avant de pouvoir être commercialisé. Ce dernier est délivré par les autorités de santé européennes ou nationales compétentes (ex. Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé, ANSM), après évaluation de la sécurité, de l’efficacité et de la qualité du médicament.
On estime que plusieurs millions de personnes sont atteintes de pathologies rares (plus de 10 000) chacune causée par une mutation d’un seul gène.
La thérapie génique consiste à modifier génétiquement certaines cellules du patient. L’objectif dépend de la stratégie poursuivie et peut être de :
- Suppléer ou inhiber un gène malade
- Supprimer ou réparer un gène défectueux
- Introduire un nouveau gène afin de créer des cellules thérapeutiques
La modification génétique implique de faire pénétrer un gène dans les cellules du patient via un vecteur viral, injecté directement dans l’organisme ou dans les cellules préalablement prélevées au patient, qui lui sont ensuite réinjectées.
Aujourd’hui, plusieurs traitements disposent d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)* dans le traitement de certains cancers du sang. De nombreux essais cliniques sont en cours dans d’autres pathologies hématologiques et dans les tumeurs solides.
* Accord devant être obtenu par tout médicament avant de pouvoir être commercialisé. Ce dernier est délivré par les autorités de santé européennes ou nationales compétentes (ex. Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé, ANSM), après évaluation de la sécurité, de l’efficacité et de la qualité du médicament.
Pour en savoir plus
Le vecteur viral est un virus modifié, c’est-à-dire débarrassé de son potentiel toxique, qui permet de faire pénétrer le gène thérapeutique dans les cellules du patient.
Il existe deux types de vecteurs viraux :
- Intégratifs, qui insèrent leur ADN dans celui du patient. Lorsque les cellules se diviseront, le gène thérapeutique sera transmis à toutes les cellules issues de la division.
- Non intégratifs, pour lesquels l’ADN du vecteur reste dans la cellule sans s’insérer dans l’ADN du patient. Le gène thérapeutique sera donc présent uniquement pendant la durée de vie de la cellule.
Différentes stratégies sont à l’étude afin de mettre au point des vecteurs non viraux.
La thérapie génique nécessite de modifier génétiquement les cellules du patient.
Pour cela, il existe 2 méthodes :
- Thérapie génique germinale : cela consisterait à appliquer la thérapie génique à un embryon ou aux cellules germinales (cellules sexuelles pouvant donner des gamètes : ovules, spermatozoïdes) d’un adulte. Le gène introduit serait alors transmis à toutes les cellules du futur individu. L’utilisation de cette technique est pour le moment interdite en France et dans plusieurs autres pays, suite à la convention d’Oviedo.
- Thérapie génique somatique : elle consiste à introduire le nouveau gène dans les cellules somatiques (non sexuelles) à l’aide d’un vecteur qui est souvent un virus modifié et inactivé. L’introduction du gène peut se faire soit directement dans l’organisme du patient (in vivo), soit en laboratoire (ex vivo).
En fonction de la pathologie concernée, différentes approches sont utilisées :
- Inhibition : un nouveau gène est introduit dans la cellule pour empêcher l’expression ou l’activité d’un autre gène qui fonctionne mal.
- Supplémentation : dans le cas de pathologies dues à l’absence d’un gène spécifique, ce gène est directement introduit dans les cellules.
- Suppression/réparation : dans certains cas, le gène muté est supprimé ou réparé directement dans la cellule, par une technique appelée édition génomique.
- Création de cellules thérapeutiques : un nouveau gène est introduit dans les cellules pour obtenir des cellules possédant de nouvelles propriétés thérapeutiques afin de combattre la maladie.
